Título del artículo discutido:

Sorafenib para tumores desmoides avanzados y refractarios      

Mrinal M. Gounder, M.D., Michelle R. Mahoney, M.S., Brian A. Van Tine, M.D., Ph.D., Vinod Ravi, M.D., Steven Attia, D.O., Hari A. Deshpande, M.D., Abha A. Gupta, M.D., Mohammed M. Milhem, M.D., Robert M. Conry, M.D., Sujana Movva, M.D., Michael J. Pishvaian, M.D., Ph.D., Richard F. Riedel, M.D.,

Objetivos: Ensayo fase III, doble ciego controlado con placebo. Los pacientes fueron aleatorizados (en una proporción de 2:1) para recibir Sorafenib (a una dosis de 400 mg una vez al día) o placebo en pacientes con tumores desmoides progresivos o refractarios. A la progresión de la enfermedad, aquellos que habían estado recibiendo placebo eran elegibles para recibir Sorafenib.

•        End point primario: Sobrevida libre de progresión (SLP)

•        End point secundario: efectos tóxicos, tasa de respuesta radiográfica y sobrevida global (SG).

Resultados: Se incluyeron un total de 87 pacientes en 24 sitios; 50 pacientes fueron asignados al azar a Sorafenib y 37 al grupo placebo. La mediana SLP y SG aún no se ha alcanzado. Las estimaciones de las tasas de SLP a 1 año fueron 89% en el grupo de Sorafenib y 46% en el grupo placebo, y las estimaciones a los 2 años fueron 81% y 36%, respectivamente.

El 12% de los pacientes en el grupo sorafenib y el 63% de los pacientes en el grupo placebo tuvieron progresión de la enfermedad. La tasa global de respuesta objetiva fue 33% en el grupo de Sorafenib y 20% en el grupo placebo.

Conclusiones: Este ensayo aleatorizado proporciona datos sobre la eficacia de Sorafenib en pacientes con tumores desmoides sintomáticos. Sobre la base del perfil predecible de efectos tóxicos y la ventaja sustancial de SLP conferida por Sorafenib, el fármaco tiene actividad antitumoral como terapia de primera línea o como terapia posterior. Entre los pacientes con tumores desmoides progresivos, sintomáticos o recurrentes, la tasa de SLP con Sorafenib a 1 año fue del 89%. Los resultados para SLP favorecieron a la rama Sorafenib, con un riesgo 87% menor de progresión o muerte que en el grupo placebo.

Presentó: Valentina Gregorat

Institución: Hospital Oncológico Provincial

Moduló: Gisela Germán

Fecha: 14/05/2019